Pour plus d’informations sur l’essai de phase 3 OraGrowtH, veuillez nous contacter à l’adresse clinical.trials@lumos-pharma.com
Essais OraGrowtH :
LUM-201 par voie orale pour les enfants atteints d’un déficit en hormone de croissance (DHC) pédiatrique
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Essais OraGrowtH constituent un programme d’essais cliniques portant sur un médicament expérimental administré par voie orale, appelé LUM-201, pour le traitement du déficit en hormone de croissance (DHC) chez l’enfant.
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Ce médicament expérimental est une gélule prise par voie orale remplie de minicomprimés de LUM-201. Il peut être pris en avalant la gélule entière, en ouvrant la gélule et en avalant les minicomprimés qu’elle contient avec de l’eau, ou en mélangeant les minicomprimés à de la compote de pommes, du yaourt ou de la purée de banane pour les consommer.
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Le LUM-201 est une petite molécule qui agit comme un sécrétagogue de l’hormone de croissance. Il stimule et module la production naturelle et la sécrétion de l’hormone de croissance (HC) d’une personne.
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Il diffère des injections d’hormone de croissance humaine recombinante (HCHr) actuellement approuvées pour le déficit en hormone de croissance (DHC) chez l’enfant.
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Si vous souhaitez en savoir plus sur cet essai clinique, veuillez contacter le promoteur aux coordonnées indiquées ci-dessous.
Quel est l’objectif de l’essai clinique?
Plusieurs essais de phase 2 évaluant le LUM-201 (par exemple l’essai OraGrowtH210) soutiennent le passage du LUM-201 à un essai de phase 3.
L’essai de phase 3 OraGrowtH évalue si le LUM-201 contribue au traitement du déficit en hormone de croissance (DHC) pédiatrique et étudie sa sécurité d’emploi chez l’enfant.
L’essai comparera deux groupes d’enfants répartis de manière aléatoire, recevant soit le médicament expérimental LUM-201, soit un placebo (une substance inactive servant de témoin pour déterminer si le médicament expérimental est plus efficace que le placebo).
Les deux groupes prendront une capsule contenant des minicomprimés d’apparence identique (ce que l’on appelle le médicament à l’étude), et votre médecin ne saura pas s’il s’agit du LUM-201 ou du placebo. C’est ce qu’on appelle une étude contrôlée, randomisée et en aveugle.
Qui peut participer à l’essai clinique?
Des enfants qui n’ont pas été traités pour un déficit en hormone de croissance, et qui remplissent d’autres critères.
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Des filles âgées de 3 à 10 ans
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Des garçons âgés de 3 à 11 ans
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La participation à l’essai ne vous coûtera rien et les frais de déplacement pourront vous être remboursés.
Que se passera-t-il pendant l’essai clinique?
Les enfants seront évalués pour déterminer s’ils remplissent les critères de participation (éligibilité) à l’essai.
Une fois cette étape terminée et que l’enfant a été « randomisé » pour prendre le médicament expérimental ou le placebo, les participants prendront le médicament à l’étude par voie orale une fois par jour pendant 12 mois.
Les participants peuvent s’attendre à des visites d’étude au cours desquelles leur médecin effectuera des examens visant à mesurer leur taille et d’autres paramètres corporels, à réaliser des prélèvements sanguins, ainsi qu’à pratiquer d’autres examens.
À l’issue de l’étude de phase 3 d’une durée de 12 mois, tous les enfants éligibles se verront proposer (gratuitement) un traitement par LUM-201 par voie orale pouvant aller jusqu’à 3 ans dans le cadre de l’étude d’extension à long terme.
L’essai de phase 3 OraGrowtH est une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, d’une durée de 12 mois, évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi du LUM-201 administré par voie orale, une fois par jour, chez des enfants prépubères présentant un déficit en hormone de croissance (DHC) et n’ayant jamais reçu de traitement
Le promoteur de cette étude de recherche est Lumos Pharma LLC. Le numéro d’identification NCT de l’essai est NCT06948214.
INFORMATIONS IMPORTANTES : le LUM-201 présente un profil de sécurité d’emploi expérimental favorable à ce jour ; le LUM-201 a été généralement bien toléré chez les enfants, les événements indésirables les plus fréquemment rapportés étant l’augmentation de l’appétit, la douleur aux extrémités et l’arthralgie ; aucun signal de sécurité significatif n’a été observé à ce jour concernant les paramètres de laboratoire, les données sur les événements indésirables ou les tracés ECG (données de sécurité des essais de phase 2 OraGrowtH210 et 212 en mars 2024).
Un essai de phase 3 représente un test final majeur pour un nouveau médicament ou traitement avant qu’il ne soit approuvé pour la mise sur le marché, après examen réglementaire.
https://www.fda.gov/patients/drug-development-process/step-3-clinical-research#phases
Pour plus d’informations sur l’essai de phase 3 OraGrowtH, cliquez ci-dessous pour être transféré(e) sur le site internet appelé « www.clinicaltrials.gov », géré par le ministère de la Santé et des Services sociaux des États-Unis.
Regardez la vidéo pour en savoir plus sur le mécanisme d’action du LUM-201
(mésylate d’ibutamorène)
À propos du promoteur
Lumos Pharma LLC se consacre avec passion au développement de traitements contre les maladies rares et aux soins pour des maladies dévastatrices, grâce à une innovation thérapeutique constante centrée sur le patient.
Les patients et ceux qui les aident nous incitent à persévérer et à continuer de faire progresser le développement de thérapies potentielles pour traiter les maladies rares et à améliorer les soins pour des maladies dévastatrices.
Nous sommes honorés de travailler sur des projets collaboratifs tels que la sensibilisation aux maladies, le développement de meilleures méthodes de diagnostic et l’amélioration de l’accès à celles-ci, ainsi que la mise en place de programmes d’éducation et de services destinés à soutenir les patients et les professionnels de santé.
Connectés à l’échelle mondiale, nous avons installé nos quartiers généraux à Austin (Texas) et à Ames (Iowa).
Pour plus d’informations sur l’essai de phase 3 OraGrowtH, veuillez nous contacter à l’adresse clinical.trials@lumos-pharma.com
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