Per ulteriori informazioni sullo studio di fase 3 OraGrowtH, si prega di contattarci all'indirizzo clinical.trials@lumos-pharma.com.
Studi clinici OraGrowtH Trials:
LUM-201 orale
per bambini con
Deficit dell'ormone della crescita (GHD)
-
OraGrowtHTrials è un programma di sperimentazione clinica che prevede l'utilizzo di un farmaco sperimentale orale (per via orale), denominato LUM-201, per il trattamento del deficit di ormone della crescita (GHD) in età pediatrica.
-
Questo farmaco sperimentale è una capsula contenente minicompresse di LUM-201. Può essere assunto deglutendo la capsula intera, aprendola e deglutendo le minicompresse al suo interno con acqua, oppure mescolando e consumando le minicompresse con purea di mele, yogurt o purea di banana.
-
LUM-201 è una piccola molecola che agisce come secretagogo dell'ormone della crescita. Stimola e modula la produzione e la secrezione naturale dell'ormone della crescita (GH) da parte dell'organismo.
-
Si differenzia dalle iniezioni di ormone della crescita umano ricombinante (rhGH) attualmente approvate per il trattamento del deficit di GH in età pediatrica.
-
Se desideri maggiori informazioni sulla sperimentazione di Fase 3 di OraGrowtH, contatta lo Sponsor utilizzando i recapiti indicati di seguito.
Qual è lo scopo della sperimentazione clinica?
Diversi studi di fase 2 su LUM-201 (ad esempio, lo studio OraGrowtH210) supportano il passaggio di LUM-201 a una sperimentazione di fase 3.
Lo studio di fase 3 OraGrowtH valuta se LUM-201 può essere utile nel trattamento del deficit di ormone della crescita (GHD) in età pediatrica e quanto sia sicuro per il suo utilizzo nei bambini.
Lo studio confronterà due gruppi randomizzati di bambini che riceveranno il farmaco sperimentale,
LUM-201, oppure un placebo (una sostanza inattiva che funge da controllo per verificare se il farmaco sperimentale funziona meglio del placebo).
Entrambi i gruppi assumeranno una capsula contenente mini-compresse dall'aspetto identico (questo viene chiamato farmaco in studio) e il medico non saprà se si tratta di LUM-201 o di un placebo. Questo tipo di studio è definito studio clinico randomizzato in doppio cieco.
Chi può partecipare alla sperimentazione clinica?
Bambini che non sono stati trattati per la carenza di ormone della crescita (GHD) e che soddisfano altri criteri.
-
Ragazze di età compresa tra i 3 e i 10 anni
-
Ragazzi di età compresa tra i 3 e gli 11 anni
-
La partecipazione alla sperimentazione è gratuita e le spese di viaggio possono essere rimborsate.
Cosa accadrà durante la sperimentazione clinica?
I bambini verranno valutati per verificare se soddisfano i criteri di partecipazione (idoneità) alla sperimentazione.
Una volta completata questa fase e dopo che il bambino è stato "randomizzato" per ricevere il farmaco sperimentale o il placebo, i partecipanti assumeranno il farmaco sperimentale per via orale una volta al giorno per 12 mesi.
I partecipanti dovranno sottoporsi a visite di studio durante le quali il medico effettuerà esami per misurare la loro altezza e altre circonferenze corporee, preleverà campioni di sangue e svolgerà altri test.
Dopo aver completato lo studio di Fase 3 della durata di 12 mesi, a tutti i bambini idonei verrà offerto (gratuitamente) un trattamento fino a 3 anni con LUM-201 per via orale nell'ambito dello studio di estensione a lungo termine.
Lo studio di fase 3 OraGrowtH è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 12 mesi, volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di LUM-201 somministrato per via orale quotidianamente in bambini in età prepuberale con deficit dell'ormone della crescita (GHD) non precedentemente trattati.
Lo sponsor di questo studio di ricerca è Lumos Pharma LLC e il numero identificativo NCT della sperimentazione è NCT06948214.
INFORMAZIONI IMPORTANTI: LUM-201 ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole negli studi clinici fino ad oggi. LUM-201 è stato generalmente ben tollerato nei bambini, con gli eventi avversi più comunemente riportati rappresentati da aumento dell'appetito, dolore agli arti e artralgia. Ad oggi non sono stati osservati segnali di sicurezza significativi nei valori di laboratorio, nei dati relativi agli eventi avversi o nei valori ECG - Dati di sicurezza degli studi di fase 2 OraGrowtH210 e 212 alla data di cutoff di marzo 2024
Una sperimentazione di fase 3 rappresenta un importante test finale per un nuovo farmaco o trattamento prima che possa essere approvato per la commercializzazione, dopo la revisione da parte degli enti regolatori.
https://www.fda.gov/patients/drug-development-process/step-3-clinical-research#phases
Per ulteriori informazioni sulla sperimentazione di Fase 3 di OraGrowtH, clicca qui sotto per essere reindirizzato al sito web "www.clinicaltrials.gov", gestito dal Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti.
Guarda il video per saperne di più
meccanismo d'azione di
LUM-201 (mesilato di ibutamoren)
Informazioni sullo sponsor
Lumos Pharma LLC si dedica con passione allo sviluppo di terapie per le malattie rare e per la cura di patologie devastanti, attraverso una costante innovazione terapeutica incentrata sul paziente.
I pazienti e chi li assiste ci ispirano a perseverare e a continuare a promuovere lo sviluppo di potenziali terapie per il trattamento delle malattie rare e la cura di patologie devastanti. Siamo onorati di collaborare a progetti come la sensibilizzazione sulle malattie, il miglioramento delle modalità diagnostiche e dell'accesso alle cure, e la fornitura di formazione e servizi a supporto dei pazienti e delle comunità sanitarie.
Siamo connessi a livello globale e siamo orgogliosi di avere sede ad Austin, in Texas, e ad Ames, in Iowa.
Per ulteriori informazioni sullo studio di fase 3 OraGrowtH, si prega di contattarci all'indirizzo clinical.trials@lumos-pharma.com.
.png)
