Pentru mai multe informații despre studiul de fază 3 OraGrowtH, vă rugăm să ne contactați la clinical.trials@lumos-pharma.com
Studiile OraGrowtH: LUM-201 administrat oral pentru copiii cu deficit de hormon de creștere (DHC) pediatric
-
·Studiile OraGrowtH reprezintă un program de studii clinice cu un medicament investigațional oral (care se ia pe gură), numit LUM-201, pentru DHC pediatric.
-
Acest medicament investigațional este o capsulă de administrat pe cale orală, umplută cu minicomprimate de LUM-201. Medicamentul se poate lua înghițind capsula întreagă, deschizând capsula și înghițind cu apă minicomprimatele din ea sau amestecând minicomprimatele cu piure de mere, iaurt ori piure de banane și consumând amestecul.
-
·LUM-201 este o moleculă mică, un secretagog al hormonului de creștere. Acesta stimulează și modulează producția și secreția naturală de hormon de creștere (growth hormone, GH) ale organismului.
-
Acesta diferă de injecțiile cu hormon de creștere uman recombinant (recombinant human growth hormone, rhGH) aprobate în prezent pentru DHC pediatric.
-
Dacă doriți să aflați mai multe despre acest studiu clinic, vă rugăm să contactați Sponsorul folosind datele de contact de mai jos.
Care este scopul studiului clinic?
Mai multe studii de fază 2 privind LUM-201 (de exemplu, studiul OraGrowtH210) susțin trecerea la testarea LUM-201 într-un studiu de fază 3.
Studiul de fază 3 OraGrowtH analizează dacă LUM-201 va ajuta la tratarea DHC pediatric și cât de sigur este pentru utilizarea la copii.
Studiul va compara două grupuri randomizate de copii cărora li se va administra fie medicamentul investigațional, LUM-201, fie placebo (o substanță inactivă, folosită drept control, pentru a vedea dacă medicamentul investigațional funcționează mai bine decât placebo).
Copiii din ambele grupuri vor lua o capsulă umplută cu minicomprimate, cu aspect identic (aceasta se numește medicamentul de studiu), iar medicul dvs. nu va ști dacă este vorba de LUM-201 sau de placebo. Acest tip de studiu se numește studiu randomizat, controlat, în regim orb.
Mai multe studii de fază 2 privind LUM-201 (de exemplu, studiul OraGrowtH210) susțin trecerea la testarea LUM-201 într-un studiu de fază 3.
Cine poate participa la studiul clinic?
Copii care nu au fost tratați pentru deficit de hormon de creștere și care îndeplinesc și alte criterii.
-
Fete cu vârsta de la 3 ani până la cel mult 10 ani
-
Băieți cu vârsta de la 3 ani până la cel mult 11 ani
-
Nu există taxe pentru participarea la studiu, iar cheltuielile de deplasare pot fi rambursate.
Ce se va întâmpla în cadrul studiului clinic?
Copiii vor fi evaluați pentru a se stabili dacă îndeplinesc criteriile de participare la studiu (criteriile de eligibilitate).
După încheierea acestei etape și după ce copilul a fost „randomizat” pentru a i se administra fie medicamentul investigațional, fie placebo, participanții vor lua medicamentul de studiu pe cale orală o dată pe zi, timp de 12 luni.
Participanții se pot aștepta la vizite de studiu în cadrul cărora medicul lor va efectua examinări prin care le va măsura înălțimea și va face alte măsurători ale corpului, va recolta probe de sânge și va efectua și alte examinări.
După încheierea studiului de fază 3 cu durata de 12 luni, tuturor copiilor eligibili li se va oferi (gratuit) tratament cu LUM-201 administrat oral timp de până la 3 ani, în cadrul studiului de extensie pe termen lung.
Studiul de fază 3 OraGrowtH este un studiu multicentric, cu o durată de 12 luni, randomizat, în regim dublu-orb, controlat cu placebo, de fază 3, de evaluare a eficacității și siguranței LUM-201 administrat zilnic pe cale orală, la copii în perioada prepubertară cu deficit de hormon de creștere (DHC) netratați anterior
Sponsorul acestui studiu de cercetare este Lumos Pharma LLC, iar numărul de identificare NCT al studiului este NCT06948214.
INFORMAȚII IMPORTANTE: Până în prezent, în studiile clinice, LUM-201 are un profil de siguranță favorabil. LUM-201 a fost, în general, bine tolerat de copii, iar evenimentele adverse raportate cel mai frecvent au fost creșterea poftei de mâncare, durerea la nivelul extremităților și durerea articulară (artralgia). Până în prezent, nu s-au observat semnale de siguranță relevante în valorile de laborator, în datele privind evenimentele adverse sau în valorile electrocardiogramei (ECG) – date de siguranță din studiile de fază 2 OraGrowtH210 și 212, la nivelul lunii martie 2024.
Un studiu de fază 3 reprezintă un test final important pentru un medicament sau un tratament nou, înainte ca acesta să poată fi aprobat pentru punerea pe piață, în urma evaluării de către autoritățile de reglementare.
https://www.fda.gov/patients/drug-development-process/step-3-clinical-research#phases
Pentru mai multe informații despre studiul de fază 3 OraGrowtH, faceți clic mai jos pentru a ajunge pe site-ul web numit „www.clinicaltrials.gov”, administrat de Departamentul de Sănătate și Servicii Umane al SUA (US Department of Health and Human Services).
Urmăriți videoclipul pentru a afla care este mecanismul de acțiune al LUM-201
(mesilat de ibutamoren)
Despre sponsor
Lumos Pharma LLC se dedică cu pasiune dezvoltării de terapii pentru bolile rare și pentru îngrijirea în bolile devastatoare, prin inovare terapeutică perseverentă, centrată pe pacient.
Pacienții și persoanele care îi îngrijesc ne inspiră să perseverăm și să continuăm dezvoltarea unor potențiale terapii pentru tratarea bolilor rare și pentru îngrijirea în bolile devastatoare.
Suntem onorați să lucrăm la proiecte de colaborare, cum ar fi creșterea gradului de conștientizare a bolilor, facilitarea unor modalități de diagnostic mai bune și a accesului la acestea, precum și oferirea de educație și servicii în sprijinul comunităților de pacienți și al celor din domeniul sănătății.
Suntem conectați la nivel global și ne mândrim că avem sediul în Austin, Texas, și în Ames, Iowa.
Pentru mai multe informații despre studiul de fază 3 OraGrowtH, vă rugăm să ne contactați la clinical.trials@lumos-pharma.com
.png)
